| Obwohl schon sehr viele Genorte für das CMT-Syndrom in den menschlichen
Erbanlagen gefunden wurden und auch schon einige Gene bekannt sind, die diese
Erkrankung verursachen, ist die Gentherapie hier noch nicht so weit fortgeschritten wie
bei anderen Erbkrankheiten. Entscheidend ist es, zunächst nach Kenntnis des veränderten
Gens, die Wirkungsweise des entsprechenden Genprodukts (meist ein Eiweiss, das für
verschiedene Körperfunktionen zuständig ist) zu erforschen, um dann Ansatzpunkte für
neue Therapiemöglichkeiten ausfindig zu machen. Auch in Tierversuchen, vor allem
Mausmodellen, mit Mutationen in den entsprechen Genen, werden weitere gentherapeutische
Ansätze verfolgt. Große Hoffnung wird in letzter Zeit auch in die Forschung zum
therapeutischen Klonen mit neuronalen Stammzellen gesetzt. Die entsprechenden Versuche
befinden sich jedoch forschungsmäßig noch im Anfangstadium und man kann das Potenzial
dieser Therapieform noch nicht beurteilen. |